Торговое название препарата: Трансларна (Translarna)
Международное непатентованное наименование: Аталурен (ataluren)
Лекарственная форма: Порошок для приема внутрь
Действующее вещество: аталурен
Фармакотерапевтическая группа: Прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы
Фармакологические свойства:
Средство для лечения злокачественной мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Нонсенс-мутация ДНК вызывает преждевременный стоп-кодон в мРНК. В результате прекращается синтез полноразмерного белка. Аталурен позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК, содержащей преждевременный стоп-кодон, и синтезировать полноразмерный белок.
Показания к применению:
Врожденная злокачественная мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), обусловленная нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у взрослых и детей старше 2 лет.
Противопоказания:
Повышенная чувствительность к аталурену; совместное применение с в/в введением антибиотиков группы аминогликозидов; беременность, период грудного вскармливания; детский возраст до 2 лет.
С осторожностью: нарушение функции почек.
Способ применения и дозы:
Принимают внутрь 3 раза/сут по специальной схеме.
Терапию проводит врач, имеющий опыт лечения мышечной дистрофии.
Побочные действия:
Со стороны обмена веществ: часто — снижение аппетита, гипертриглицеридемия, гипертермия, уменьшение массы тела; частота неизвестна — изменения липидного профиля (повышения уровня холестерина и триглицеридов.
Со стороны нервной системы: часто — головная боль.
Со стороны сердечно-сосудистой системы: часто — артериальная гипертензия.
Со стороны дыхательной системы: часто — кашель, носовое кровотечение
Со стороны пищеварительной системы: очень часто — рвота; часто — тошнота, боли в верхней части живота, дискомфорт в животе, метеоризм, запор.
Со стороны кожи и подкожных тканей: часто — эритематозная сыпь.
Со стороны костно-мышечной системы: часто — боль в конечностях, костно-мышечная боль в груди.
Со стороны мочевыделительной системы: часто — гематурия, энурез.
Взаимодействие с другими лекарственными средствами:
Не рекомендуется одновременное применение аталурена и в/в введение аминогликозидов, т.к. усиливается нефротоксический эффект последних. Также при такой схеме лечения возможно повышение уровня креатинина в сыворотке крови. После прекращения одновременного применения аталурена и аминогликозидов уровень креатинина возвращается к норме. На период лечения аминогликозидами для в/в введения рекомендуется прекратить прием аталурена и возобновить через 2 дня после окончания введения аминогликозидов. Поскольку механизм усиления нефротоксического эффекта аминогликозидов в присутствии аталурена неизвестен, применение других препаратов, обладающих нефротоксичностью, совместно с аталуреном не рекомендуется.
Аталурен является субстратом UGT1А9. В исследованиях in vitro при одновременном применении аталурена и индукторов метаболических ферментов, включая UGT1А9, наблюдалось снижение экспозиции аталурена на 29%. Рекомендуется соблюдать осторожность при одновременном применении аталурена и индукторов UGT1А9 (рифампицин).
В исследованиях in vitro аталурен ингибировал активность UGT1А9, транспортера органического аниона 1 (ОАТ1), транспортера органического аниона 3 (OAT3) и полипептидного транспортера 1B3 (OATP1B3). Следует соблюдать осторожность при совместном применении аталурена и субстратов ОАТ1 или OATP1B3 (осельтамивир, ацикловир, каптоприл, фуросемид, буметанид валсартан, правастатин, розувастатин, аторвастатин, питавастатин) в связи с риском увеличения концентрации этих препаратов.
Следует соблюдать осторожность при совместном применении аталурена и субстратов OAT3 (ципрофлоксацин). В клинических исследованиях экспозиция ципрофлоксацина в присутствии аталурена повышалась на 32%, а экспозиция адефовира — на 60%.
Срок годности: 4 года
Условия отпуска из аптек: по рецепту
Производитель: PHARMACEUTICAL MANUFACTURING RESEARCH SERVICES, Inc. (США).
