Торговое название препарата: Хантераза (Hunterase)
Международное непатентованное наименование: идурсульфаза бета (idursulfase beta)
Лекарственная форма: Концентрат для приготовления раствора для инфузий
Действующее вещество: идурсульфаза бета
Фармакотерапевтическая группа: Препараты для лечения заболеваний пищеварительного тракта и нарушений обмена веществ — ферменты
Фармакологические свойства:
Идурсульфаза бета представляет собой очищенную форму лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы — рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза (рчИДС). рчИДС продуцируется по технологии рекомбинантной ДНК с использованием линии клеток яичника китайского хомячка (CHO) (клетка — хозяин: CHO DG44/вектор экспрессии: ID pJK dhfr Or2).
Идурсульфаза бета – это гликопротеин с 525 аминокислотами с молекулярной массой около 78 КДа, который содержит восемь участков аспарагин-связанного гликозилирования, занятых комплексными олигосахаридными структурами и двумя дисульфидными связями. Ферментативная активность идурсульфазы бета зависит от посттрансляционной модификации специфичного цистеина в формилглицин.
В/в введение пациентам с синдромом Хантера идурсульфазы бета обеспечивает поступление экзогенного фермента в клеточные лизосомы. Маннозо-6-фосфатные остатки (М6Ф) на олигосахаридных цепях позволяют ферменту специфически связываться с М6Ф-рецепторами на клеточной поверхности, что приводит к интернализации фермента, нацеленного на внутриклеточные лизосомы, и последующему катаболизму накапливающихся гликозаминогликанов (ГАГ).
Мукополисахаридоз II типа (МПС II) или синдром Хантера представляет собой редкое Х-сцепленное рецессивное наследственное заболевание, вызванное дефицитом в организме пациента лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Идуронат-2-сульфаза участвует в первом этапе катаболизма ГАГ — гепаран- и дерматансульфата. В результате недостаточной активности идуронат-2-сульфатазы возникает накопление ГАГ — гепаран- и дерматансульфата в лизосомах практически всех типов клеток различных тканей и органов, что приводит к клеточному перенасыщению, органомегалии, разрушению тканей и нарушению функции органов.
Показания к применению:
Длительное лечение больных с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, МПС II).
Противопоказания:
Клинически выраженная или представляющая угрозу для жизни пациентов повышенная чувствительность к идурсульфазе бета в тех случаях, когда симптомы не устраняются при проведении соответствующего лечения.
Беременность.
Опыт клинического применения препарата у больных с нарушениями функции печени и почек отсутствует. Опыт применения препарата у пациентов старше 35 лет отсутствует. У детей до 38 месяцев нет опыта применения препарата.
Способ применения и дозы:
Вводят в/в в виде инфузии. Препарат Хантераза следует вводить внутривенно в течение периода от 1 до 3 часов в дозе 0,5 мг/кг массы тела один раз в неделю.
Побочные действия:
Инфекционные и паразитарные заболевания: очень часто – инфекции верхних дыхательных путей, бронхит, синусит, отит среднего уха, фаринготонзилит; часто – инфекция глаз (ячмень), пневмония (при дозе 1.0 мг/кг).
Со стороны кожи и подкожных тканей: очень часто – крапивница, кожный зуд, дерматит, грибковые поражения туловища; часто – эритематозная сыпь, атопический дерматит, экзема, пятна, грибковые поражения стопы.
Со стороны дыхательной системы: очень часто – кашель, ринорея, аллергический ринит; часто – ринит, бронхиальная астма, эпистаксис, продуктивный кашель (при дозе 1.0 мг/кг), остановка дыхательных движений во время сна.
Со стороны пищеварительной системы: очень часто – диарея, гастроэнтерит, энтерит; часто – тошнота, рвота, запор, трещина заднего прохода, поражение аноректальной области, диспепсия, стоматит, заболевание зубов.
Со стороны костно-мышечной системы: часто – мышечные спазмы, миалгия.
Со стороны органа зрения: часто – конъюнктивит, сухой кератоконъюнктивит (при дозе 1.0 мг/кг).
Со стороны половых органов и молочной железы: часто – баланопостит (при дозе 1.0 мг/кг).
Общие реакции: очень часто – лихорадка; часто – ухудшение общего состояния. Нельзя исключать возможность возникновения анафилактических реакций. У пациентов с полным отсутствием (делецией) или значительным изменением последовательности генов (реаранжировкой) риск развития реакций, связанных с инфузионным введением препарата, повышен.
Местные реакции: часто – отек в области инфузии.
Взаимодействие с другими лекарственными средствами:
Не описано.
Срок годности: 3 года
Условия отпуска из аптек: по рецепту
Производитель: GREEN CROSS CORPORATION (Республика Корея). (4640017591274)
